Est ceque un jour la thérapie génique peut remplacer le role des médicaments?

bj à tous :

La thérapie génique est une méthode thérapeutique, pour l'heure expérimentale, qui repose sur une idée simple : si un gène est responsable d'une maladie, il suffit de remplacer le gène défectueux par le gène intact pour guérir la maladie. La thérapie génique utilise des gènes comme médicaments pour traiter certaines maladies génétiques ou pour modifier un comportement cellulaire. Il s’agit de transférer des gènes dans les cellules des patients afin de produire des protéines thérapeutiques spécifiques nécessaires pour combattre ou corriger les maladies visées.
Aujourd'hui, quand on parle de thérapie génique, il s'agit de la thérapie génique somatique : des gènes sont introduits exclusivement dans des cellules somatiques, c'est à dire non sexuelles.
Si l'expérience est portée sur des cellules sexuelles, il s'agit de thérapie génique germinale. Cette une technique qui n'est pas encore maîtrisée. Elle consisterait à appliquer la thérapie génique à un embryon au stade précoce ou aux cellules germinales d'un adulte (ovule ou spermatozoïdes). Le gène introduit serait alors transmis à toutes les cellules du futur individu modifiant son patrimoine génétique. Cette méthode pose des problèmes éthiques, notamment parce qu'elle touche au patrimoine héréditaire de l'homme.

Alors que ce concept est né sur l'idée de traiter des pathologies héréditaires, il s'est rapidement orienté vers le traitement de toutes les affections, héréditaires ou non, dans lesquelles il était possible d'imaginer que certains gènes étaient défectueux ou qu'il était possible d'envisager un rôle pour de nouveaux gènes. Les cancers, les infections virales, la douleur, les affections cardiaques, les atteintes traumatiques du système nerveux, ... Conceptuellement il n'est pas une pathologie qui ne pourrait pas bénéficier d'une approche de thérapie génique, que ce soit par une stratégie de restauration d'une activité génétique défaillante ou par la production d'une activité supplémentaire qui puisse avoir un impact thérapeutique. Pratiquement, depuis le premier essai clinique (qui s'intéressait alors au traitement du cancer), on observe qu'environ 70% des essais se sont focalisés sur le traitement du cancer, environ 20% sur le traitement de maladies héréditaires classiques, et 10% sur des affections diverses comme les infections virales. Environ 1400 essais cliniques auraient été réalisés au niveau international. Si le jeu des statistiques est tentant, il faut toutefois se garder de tirer des conclusions claires de l'analyse globale de ces protocoles qui s'intéressent à des pathologies, des technologies et des concepts très diversifiés.

il y a trois méthodes d'introduction de gènes chez les malades.


EX VIVO
La plus utilisée des trois se nomme ex vivo. Elle consiste à extraire des cellules du patient et d'y insérer, à l'aide de vecteurs, les gènes modifiés pour ensuite les réintroduire dans l'organisme.


IN VIVO
La seconde méthode, appelée in vivo, consiste à injecter le vecteur portant le gène thérapeutique directement dans la circulation sanguine, celui-ci devant atteindre spécifiquement les cellules cibles.


IN SITU
Dans le cas d'une thérapie génique in situ, le vecteur de tranfert est directement placé au sein du tissu cible. Exemple: introduction des vecteurs adénoviraux dans la trachés et les bronches de patients atteints de mucoviscidose.

merci beaucoup c'est tres intéressant

merci beaucoup